Sunteți la curent cu evoluțiile recente în domeniul îngrijirii fibrozei chistice (CF)? Datorită progreselor în domeniul științei medicale, perspectivele pentru persoanele cu CF s-au îmbunătățit foarte mult în ultimele decenii. Oamenii de stiinta continua sa dezvolte noi medicamente si strategii pentru imbunatatirea vietii persoanelor cu CF.
Să aruncăm o privire la unele dintre cele mai recente evoluții.
Ghiduri actualizate pentru îmbunătățirea îngrijirii personalizate
În 2017, experții de la Fundația pentru fibroza chistică au lansat orientări actualizate pentru diagnosticarea și clasificarea CF.
Aceste recomandări ar putea ajuta medicii să recomande abordări mai personalizate pentru tratarea CF.
In ultimul deceniu, oamenii de stiinta au dezvoltat o mai buna intelegere a mutatiilor genetice care pot provoca CF. Cercetatorii au dezvoltat, de asemenea, noi medicamente pentru a trata persoanele cu anumite tipuri de mutatii genetice. Noile linii directoare pentru diagnosticarea CF ar putea ajuta medicii să determine cine este cel mai probabil să beneficieze de anumite tratamente, pe baza propriilor gene specifice.
Noi medicamente pentru a trata cauza principală a simptomelor
Modulatoarele CFTR pot aduce beneficii unor persoane cu CF, în funcție de vârsta lor și de tipurile specifice de mutații genetice pe care le au. Aceste medicamente sunt concepute pentru a corecta anumite defecte ale proteinelor CFTR care cauzează simptome de CF. În timp ce alte tipuri de medicamente pot ajuta la ameliorarea simptomelor, modulatoarele CFTR sunt singurul tip de medicament care este disponibil în prezent pentru a aborda cauza care stă la baza.
Multe tipuri diferite de mutații genetice pot provoca defecte ale proteinelor CFTR. Până în prezent, modulatorii CFTR sunt disponibili numai pentru a trata persoanele cu anumite tipuri de mutații genetice. Ca rezultat, unii oameni cu CF nu pot beneficia în prezent de tratamentul cu modulatori CFTR - dar mulți alții pot.
Pana in prezent, US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat trei terapii modulator CFTR pentru persoanele in anumite grupe de varsta, cu anumite mutatii genetice:
- ivacaftor (Kalydeco), aprobat în 2012
- lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), aprobat în 2015
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), aprobat în 2018
Potrivit Fundatiei de fibroza chistica, in prezent este in curs de cercetare de cercetare pentru a evalua siguranta si eficacitatea acestor medicamente in alte grupuri de oameni care traiesc cu CF. Oamenii de stiinta lucreaza, de asemenea, pentru a dezvolta alte tipuri de terapii modulator CFTR care ar putea beneficia mai multe persoane cu CF in viitor.
Pentru a afla mai multe despre cine ar putea beneficia de tratamentul cu un modulator CFTR, discutați cu medicul dumneavoastră.
Cercetarea în curs de desfășurare pentru dezvoltarea de noi terapii
Cercetătorii din întreaga lume lucrează din greu pentru a îmbunătăți viața persoanelor cu CF.
Pe lângă opțiunile de tratament disponibile în prezent, oamenii de știință încearcă în prezent să dezvolte noi tipuri de:
- Terapii cu modulator CFTR
- medicamente pentru a subțiri și slăbi mucus
- medicamente pentru a reduce inflamația în plămâni
- medicamente pentru combaterea infecțiilor bacteriene și a altor infecții microbiene
- medicamente care vizează moleculele ARNm care codifică proteinele CFTR
- tehnici de editare genetică pentru repararea mutațiilor în CFTR genă
Oamenii de știință testează, de asemenea, siguranța și eficacitatea opțiunilor actuale de tratament pentru noi grupuri de persoane cu CF, inclusiv copii mici.
Unele dintre aceste eforturi sunt în stadii incipiente, în timp ce altele sunt mai departe. Fundația de fibroză chistică este un loc bun pentru a găsi informații despre cele mai recente cercetări.
Se înregistrează progrese
CF poate lua o taxă asupra sănătății fizice și psihice a persoanelor care o au, precum și a celor care îi îngrijesc. Din fericire, progresele în curs de desfășurare în domeniul cercetării și îngrijirii în CF fac o diferență.
Potrivit celui mai recent raport al pacientului din registrul anual de date al Fundației pentru fibroza chistică, speranța de viață a persoanelor cu CF continuă să crească. Funcția medie pulmonară a persoanelor cu CF sa îmbunătățit semnificativ în ultimii 20 de ani. Nivelul nutrițional sa îmbunătățit, în timp ce prezența bacteriilor dăunătoare în plămâni a scăzut.
Pentru a obține cele mai bune rezultate posibile pentru copilul dvs. și pentru a profita la maxim de progresele recente în îngrijire, este esențial să programați verificări periodice. Spuneți-le echipei lor de îngrijire despre schimbări în sănătatea lor și întrebați dacă ar trebui să faceți orice modificări în planul lor de tratament.
Traversa
Cu toate că sunt necesare mai multe progrese, persoanele cu CF trăiesc mai îndelungat și mai sănătoase decât în trecut. Oamenii de stiinta continua sa dezvolte noi terapii, inclusiv noi CFTR modulatori si alte medicamente pentru a trata CF. Pentru a afla mai multe despre opțiunile de tratament ale copilului dvs., discutați cu medicul și cu alți membri ai echipei lor de îngrijire.
